恩西地平(Idhifa/Enasidenib)在临床应用中显示出了显著的效果,特别是在治疗具有IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)方面。
恩西地平是一种口服特异选择性IDH2抑制剂,通过抑制突变的IDH2酶,降低其产生的致癌代谢物2-HG的水平,从而抑制白血病细胞的增殖和存活,达到治疗白血病的目的。在临床试验中,恩西地平在AML患者中显示出显著的疗效,包括提高缓解率、延长缓解持续时间、改善血液学指标等。
具体来说,一项涉及199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者的临床试验显示,使用恩西地平治疗后,中位数的缓解持续时间为8.2个月,完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%。另一项研究也显示,恩西地平在IDH2突变的AML患者中,完全缓解率达到了7.7%至24.4%,并且整体存活期中位数为9.3个月,预计1年生存率为39%。
此外,恩西地平还可以与其他靶向AML的疗法相结合,以进一步提高疗效。例如,一项研究发现,恩西地平与维奈克拉(Venetoclax)联合使用时,可以显著提高AML患者的总反应率(ORR)和完全缓解率(CR),并且耐受性良好。